杜氏肌营养不良症 (DMD) 是儿童时期最常见的肌营养不良症,每年报告约 20,000 例新病例。这是一种进行性肌肉疾病,会导致肌肉功能丧失,最终导致受影响的人失去独立性并经历严重的医疗问题。DMD 患者的平均预期寿命约为 30 岁。
该疾病的原因是编码肌营养不良蛋白的基因发生突变,肌营养不良蛋白是一种缓冲肌肉收缩对细胞膜影响的蛋白质。由于缺乏肌营养不良蛋白,肌肉细胞很容易受到损伤。
目前,DMD 无法治愈,研究界面临的主要挑战之一是开发能够准确复制患者肌肉损伤的人工模型。这对于在实验室研究新疗法至关重要。
加泰罗尼亚生物工程研究所 (IBEC) 进行的一项研究本周发表在《Biofabrication》杂志上,该研究描述了 3D 肌肉模型的开发,该模型能够复制杜氏肌营养不良症患者肌肉组织中发现的损伤。
该系统是通过使用患者细胞的组织工程创建的,包括在施加电刺激时可以收缩的肌纤维。这是建立人造肌肉模型的一个重要特征,该模型可以用于治疗 DMD 的药物的临床前研究
这项工作由 IBEC 高级研究员 Juanma Fernández Costa 和博士 Ainoa Tejedera Villafranca 领导。IBEC学生,为第一作者。他们两人都是生物工程生物传感器小组的成员,该小组由 ICREA 研究教授 Javier Ramón Azcón 领导。