四年后药物组合对囊性纤维化患者仍然安全有效

囊性纤维化 (CF) 患者面临呼吸困难和肺功能下降，并有早逝的风险。CF 是一种遗传性疾病，会导致粘液堆积、持续感染和肺部炎症。

南卡罗来纳医科大学 (MUSC) 研究员帕特里克·弗卢姆 (Patrick Flume) 医学博士是最近发表在《囊性纤维化杂志》(Journal of Cystic Fibrosis) 上的一篇文章的主要作者，该文章报道了两种药物联合治疗 CF 的试验结果。该研究证明了联合治疗的长期安全性和临床益处。Flume 是 MUSC 成人囊性纤维化中心的主任，也是南卡罗来纳州临床与转化研究 (SCTR) 研究所的联合主任。

接受 tezacaftor (TEZ) 和 ivacaftor (IVA) 联合方案四年的 12 岁及以上患者没有遇到任何严重的安全问题并且耐受性良好，表明其适合长期使用。这些患者之前曾参加过相同组合的 120 天试验。扩展试验在 SCTR 的 Nexus 研究中心进行。

患者不仅在 96 周的扩展研究过程中耐受了联合治疗方案，而且还保持了他们在早期试验中取得的改善。这种联合方案的长期安全性和耐受性对 CF 患者来说是个好消息，他们中的许多人将需要在余生接受 CF 药物治疗。

囊性纤维化的突破性疗法

尽管治疗 CF 症状的药物已经出现了一段时间，但 2012 年 IVA 的批准标志着该疾病治疗的突破。它催生了一类称为调节剂的新型 CF 药物，它解决了 CF 的根本问题，而不仅仅是治疗 CF 的后遗症。当患者接受针对蛋白质结构和功能的 CF 调节剂组合治疗时，效果甚至更加深远。

此处报告的试验评估了联合使用两种 CF 调节剂 TEZ 和 IVA (TEZ/IVA) 治疗患者的长期疗效和安全性。虽然该试验仍在进行中，但由 TEZ/IVA 加 elexacaftor (Trikafta) 组成的三部分方案于 2019 年获得批准，此后成为标准治疗。