新传媒网最近一项新型基因编辑技术的试验可将危险的高胆固醇降低高达 55%，引发了人们对心血管疾病的新战线的讨论，心血管疾病每年夺去近 70 万美国人的生命，是美国心血管疾病的主要原因。死亡。
在美国心脏协会 11 月会议上的演讲中，总部位于波士顿的 Verve Therapeutics 宣布了 1 期试验的结果10 名参与者患有家族性高胆固醇血症，这是一种导致胆固醇极高的高胆固醇血症，这常常导致心血管疾病过早死亡。
该治疗使用一种称为碱基编辑的基因编辑技术，对患者肝脏 DNA 中的单个碱基进行精确改变。在这种情况下，对一个基因进行了改变，改变了肝脏对低密度脂蛋白(俗称“坏胆固醇”)的处理。
为了了解更多信息，《公报》采访了哈佛医学院副教授、布莱根妇女医院心脏病学麦吉利-洛格杰出主席米歇尔·奥多诺霍(Michelle O’Donoghue)。奥多诺霍表示，这一进展在心脏病学界引起了极大的乐观情绪，但由于改变患者 DNA 固有的风险，人们的谨慎情绪也随之减弱。
公报：这只是初步的第一阶段试验，但结果已经引起了很多兴奋。您如何评价该试验的结果?
奥多诺霍：这是在实验室内开发的一个激进的概念，看到它被转化为对真人的治疗是一个非凡的飞跃。人们对这项新技术充满热情和乐观，但也有一定的谨慎和担忧。我们仍然需要完全了解这种方法的有效性和安全性。
